2024年5月23日，在2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会上，"儿童罕见病和遗传性疾病先进疗法临床评价及转化中心（以下简称“中心”）"正式成立，该中心由国家儿童医学中心（上海）-上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、公益基金会以及国内生物技术企业联合打造，旨在推动儿童罕见病和遗传性疾病的临床研究和治疗创新。

“中心”由上海儿童医学中心、瑞鸥公益基金会以及元生物技术（上海）股份有限公司共同作为理事单位联合发起，将成为先进疗法相关企业、高校、研究所、基金会等携手合作的开放型合作平台。通过各成员单位间紧密合作，积极运用区域优势政策，搭建细胞与基因治疗产业合作平台；并以促进细胞与基因治疗技术的研发创新为核心，以推动转化和临床应用为导向，以打通上下游产业链为主线，推进产学研交流合作、资源共享与协同创新，提升细胞与基因治疗技术创新水平和产业竞争力。

上海儿童医学中心副院长洪莉、和元生物技术（上海）股份有限公司总经理贾国栋、蔻德罕见病中心（CORD）创始人兼主任黄如方分别作主题报告《践行使命，勇担儿童罕见病诊治的领军重任》《共筑创新转化平台助力罕见病治疗》《推动罕见病科研和转化医学的创新引擎》。

随后，题为“儿童罕见病、遗传性疾病临床研究和诊治的现状与展望”、“儿童罕见病和遗传性疾病先进疗法的产业转化与发展”的两场讨论，为与会者提供了宝贵的交流机会，也为"中心"未来工作明确了方向。

未来，上海市生物医药产业促进中心、上海市浦东新区卫生健康委员会将会继续给予该中心政策和平台支持，共同促进新质医学生产力健康发展。